O Ministério da Saúde deu início, na quinta-feira (15), aos primeiros atendimentos com o Zolgensma no Sistema Único de Saúde (SUS). O medicamento é utilizado no tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1, uma doença genética rara, e tem custo estimado de R$ 7 milhões na rede privada — sendo considerado um dos remédios mais caros do mundo.
As primeiras aplicações ocorreram simultaneamente em Brasília e no Recife. Na capital federal, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, acompanhou o atendimento de uma bebê diagnosticada com AME tipo 1 no Hospital da Criança José Alencar.
“O Brasil está entre os seis únicos países que oferecem essa medicação extremamente inovadora, que seria inacessível para as famílias sem o SUS”, afirmou Padilha. O tratamento, que pode variar entre R$ 7 milhões e R$ 11 milhões por dose, foi incorporado à rede pública por meio de um acordo com a indústria farmacêutica, no qual o pagamento está condicionado à eficácia da terapia.
Avanço no tratamento pelo SUS
Até recentemente, o Zolgensma era oferecido apenas mediante decisões judiciais. Agora, com a incorporação oficial, o SUS passa a oferecer todas as terapias modificadoras da AME tipo 1. Antes dessas opções, crianças com a doença tinham alta taxa de mortalidade antes dos dois anos de idade.
A expectativa do Ministério da Saúde é atender entre 130 e 140 pacientes nos próximos dois anos, com a inclusão de novos casos seguindo protocolo clínico específico. Atualmente, há três novos pedidos em andamento para uso do medicamento.
A terapia é indicada para crianças de até seis meses de idade, desde que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
Como funciona o tratamento
O Zolgensma atua por meio de terapia gênica, substituindo a função de um gene ausente ou com mau funcionamento. A Atrofia Muscular Espinhal compromete os músculos responsáveis pelos movimentos e pela respiração.
Segundo o IBGE, em 2023 nasceram cerca de 2,8 milhões de brasileiros, dos quais aproximadamente 287 foram diagnosticados com AME.
Acesso ao medicamento
Para iniciar o tratamento, a família deve procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica da AME espalhados pelo país. Os centros estão localizados no Distrito Federal e nos estados de Alagoas, Bahia, Ceará, Espírito Santo, Goiás, Minas Gerais, Mato Grosso, Pará, Paraíba, Pernambuco, Piauí, Paraná, Rio de Janeiro, Rio Grande do Norte, Rio Grande do Sul, Santa Catarina e São Paulo.
O paciente será acolhido e passará por triagem conforme o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para AME 5q Tipos 1 e 2, estabelecido pelo próprio Ministério.
A iniciativa representa um marco no tratamento de doenças raras no Brasil e reforça o papel do SUS como instrumento de acesso universal à saúde, mesmo em terapias de altíssimo custo.
